Gentherapie-Allianz gegen Alzheimer und Parkinson

Publiziert

Eine umfangreiche Zusammenarbeit von Biogen und Sangamo für Gentherapien in der Neurologie konzentrierte sich zunächst auf die Entwicklung von ST-501 für Tauopathien einschließlich Alzheimer, ST-502 für Synucleinopathien einschließlich Parkinson und eine neuromuskuläre Erkrankung sowie exklusiven Rechte für neun weitere nicht genannte neurologische Erkrankungen.

  • Biogen zahlt Sangamo 350 Millionen US-Dollar, einschließlich einer Lizenzgebühr und einer Beteiligung an Sangamo-Aktien
  • Sangamo ist berechtigt, bis zu 2,37 Milliarden US-Dollar bei Erreichung bestimmter Meilensteine sowie Lizenzgebühren für potenzielle kommerzielle Nettoumsätze zu erhalten
  • Der Zugang von Biogen zu Sangamos Genregulationstherapien ergänzt die wachsenden Bemühungen in der Gentherapie bei verschiedenen neurologischen Erkrankungen

Biogen und Sangamo Therapeutics.  ein Unternehmen für genomische Medizin, gaben bekannt, dass sie eine weltweite Lizenzvereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung von ST-501 für Tauopathien einschließlich Alzheimer, ST-502 für Synucleinopathien einschließlich Parkinson, einer dritten neuromuskuläre Erkrankung und bis zu neun weiteren neurologische Erkrankungen abgeschlossen haben. Die Unternehmen werden Sangamos firmeneigene Zinkfingerprotein (ZFP) -Technologie nutzen, die über das Adeno-assoziierte Virus (AAV) bereitgestellt wird, um die Expression von Schlüsselgenen zu modulieren, die an neurologischen Erkrankungen beteiligt sind.

«Als Pionier der Neurowissenschaften wird Biogen mit Sangamo an einem neuen Ansatz zur Genregulationstherapie auf DNA-Ebene zusammenarbeiten, der das Potenzial hat, herausfordernde neurologische Erkrankungen von globaler Bedeutung zu behandeln. Wir wollen diese Programme weiterentwickeln, um neue Arzneimittelanwendungen zu erforschen«, sagte Alfred Sandrock Jr., Ph.D., Executive Vice President für Forschung und Entwicklung bei Biogen.

«Derzeit gibt es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen für Patienten mit verheerenden neurodegenerativen Erkrankungen wie Alzheimer und Parkinson. Dies schafft eine Dringlichkeit für die Entwicklung von Arzneimitteln, die nicht nur Symptome wie die aktuellen Versorgungsstandards behandeln, sondern das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder stoppen», sagte Sandy Macrae, CEO von Sangamo. «Wir glauben, dass das Versprechen der genomischen Medizin in den Neurowissenschaften darin besteht, Patienten eine einmalige Behandlung zur Veränderung ihrer natürlichen Krankheitsgeschichte anzubieten, indem die zugrunde liegende Ursache auf genomischer Ebene angegangen wird.»

Kombination von Zinkfingertechnologie und neurowissenschaftlicher Forschung

Die Genomregulationstechnologie von Sangamo, Zinkfingerprotein-Transkriptionsfaktoren (ZFP-TFs), wird derzeit mit AAVs geliefert und fungiert auf DNA-Ebene, um die Expression spezifischer Gene selektiv zu unterdrücken oder zu aktivieren, um einen gewünschten therapeutischen Effekt zu erzielen. In präklinischen Studien wurde unter Verwendung von AAV-Vektoren eine hochspezifische, wirksame und abstimmbare Repression von Tau- und Alpha-Synuclein nachgewiesen, um Tau-zielgerichtete (ST-501) und Alpha-Synuclein-zielgerichtete (ST-502) ZFP-TFs zu liefern.

«Die Kombination aus Sangamos firmeneigener Zinkfingertechnologie, Biogens unübertroffener neurowissenschaftlicher Forschung, Arzneimittelentwicklung sowie Vermarktungserfahrung und -fähigkeiten und unserem gemeinsamen Engagement, Patienten mit neurologischen Erkrankungen innovative Medikamente anzubieten, bildet die Grundlage für eine robuste und überzeugende Zusammenarbeit», sagte Stephane Boissel, Leiter Unternehmensstrategie bei Sangamo. «Diese Zusammenarbeit ist ein Beispiel für Sangamos Engagement für unsere fortlaufende Strategie, Partnerprogramme zu entwickeln, die sich an erhebliche und unterschiedliche Patientenpopulationen in Krankheitsbereichen richten, die komplexe klinische Studiendesigns und kommerzielle Wege erfordern. Dadurch können Patienten schneller und effizienter behandelt und gleichzeitig der maximale Nutzen aus unserer Plattform gezogen werden.»

Im Rahmen der Zusammenarbeit hat Biogen die exklusiven weltweiten Rechte an ST-501 für Tauopathien einschließlich Alzheimer, ST-502 für Synucleinopathien einschließlich Parkinson und eine drittes nicht bekannt gegebene neuromuskuläre Erkrankung. Darüber hinaus hat Biogen das ausschließliche Recht, innerhalb eines Zielauswahlzeitraums von fünf Jahren bis zu neun weitere nicht genannte Erkrankungen zu benennen. Sangamo wird frühzeitig Forschungsaktivitäten durchführen, deren Kosten von den Unternehmen geteilt werden, um die Kombination von proprietären ZNS-Abgabevektoren und ZFP-TFs zu entwickeln, die auf therapeutisch relevante Gene abzielen. Biogen wird dann die Verantwortung und die Kosten für die Erforschung neuer Arzneimittelstudien, die klinische Entwicklung, die damit verbundenen regulatorischen Wechselwirkungen und die weltweite Vermarktung übernehmen.

Potentielle Upside für Sangamo

Sangamo wird für die GMP-Fertigungsaktivitäten für die ersten klinischen Studien für die ersten drei Produkte der Zusammenarbeit verantwortlich sein und plant, seine internen Fertigungskapazitäten zu nutzen. Biogen übernimmt für jedes der ersten drei Produkte die Verantwortung für die Herstellung von GMP über die erste klinische Studie hinaus.

Nach Abschluss dieser Transaktion erhält Sangamo 350 Millionen US-Dollar, darunter 125 Millionen US-Dollar an Lizenzgebühren und 225 Millionen US-Dollar aus dem Verkauf neuer Sangamo-Aktien oder rund 24 Millionen Aktien zu 9,21 US-Dollar pro Aktie. Darüber hinaus kann Sangamo bis zu 2,37 Milliarden US-Dollar für andere Meilensteinzahlungen für Entwicklung, Regulierung und Handel erhalten, darunter bis zu 925 Millionen US-Dollar für Meilensteinzahlungen vor der Genehmigung und bis zu 1.445 Millionen US-Dollar für den ersten kommerziellen Verkauf und andere verkaufsbezogene Meilensteinzahlungen. Sangamo ist auch berechtigt, von Biogen gestufte hohe einstellige bis untere zweistellige Lizenzgebühren für potenzielle kommerzielle Nettoverkäufe von Produkten zu erhalten, die sich aus der Zusammenarbeit ergeben. Der Abschluss der Transaktion hängt vom Abschluss der kartellrechtlichen Überprüfung ab, einschließlich des Hart-Scott-Rodino (HSR) Antitrust Improvements Act von 1976 in den USA.

EVENTS

e-Healthcare Circle

Immer wieder wird erzählt, welche positiven Wirkungen Digitalisierung auf das Gesundheitswesen haben kann.

Datum: 21. Juni 2024

Ort: Zürich (CH)

all about automation

Fachmesse für Industrieautomation

Datum: 28.-29. August 2024

Ort: Zürich (CH)

maintenance Schweiz

Schweizer Fachmesse für industrielle Instandhaltung und Facility Management

Datum: 28.-29. August 2024

Ort: Zürich (CH)

Blezinger Healthcare

14. Fachkonferenz – Das Spital der Zukunft

Datum: 10.-12. September 2024

Ort: Bern (CH)

Immohealthcare

Ein Treffpunkt für die Healthcarebranche

Datum: 18. September 2024

Ort: Basel (CH)

Ilmac Lausanne

Networking. Forum. Aussteller

Datum: 18.-19. September 2024

Ort: Lausanne (CH)

FachPack

Europäische Fachmesse für Verpackung, Technik, Veredelung und Logistik

Datum: 24.-26. September 2024

Ort: Nürnberg (D)

Cleanzone

Internationale Fachmesse und Kongress für Reinraumtechnologie

Datum: 25.-26. September 2024

Ort: Frankfurt am Main (D)

Rehacare

Die REHACARE ist die internationale Fachmesse für Rehabilitation, Prävention, Inklusion und Pflege.

Datum: 25.-28. September 2024

Ort: Düsseldorf (D)

IN.STAND

Die Messe für Instandhaltung und Services

Datum: 08.-09. Oktober 2024

Ort: Stuttgart (D)

Chillventa

Weltleitmesse der Kältetechnik

Datum: 08.-10. Oktober 2024

Ort: Nürnberg (D)

SIAL

Fachmesse für Nahrungsmittel-Innovationen

Datum: 19.-23 Oktober 2024

Ort: Paris (F)

ZAGG

DER BRANCHENTREFFPUNKT MIT RELEVANTEN GASTRO-TRENDS

Datum: 20.-23. Oktober 2024

Ort: Luzern (CH)

IFAS

Fachmesse für den Gesundheitsmarkt

Datum: 22.-24. Oktober 2024

Ort: Zürich (CH)

ALL4PACK EMBALLAGE

The global marketplace for Packaging Processing Printing Handling

Datum: 04.-07. November 2024

Ort: Paris (F)

Medica

Die Weltleitmesse der Medizinbranche

Datum: 11.-14. November 2023

Ort: Düsseldorf (D)

Compamed

Schmelztiegel für High-Tech-Lösungen in der Medizintechnik

Datum: 11.-14. November 2024

Ort: Düsseldorf (D)

AUTOMA+

Pharmaceutical Automation and Digitalisation Congress 2024

Datum: 18.-19. November 2024

Ort: Geneva (CH)

Swiss Handicap

Nationale Messe für Menschen mit und ohne Behinderung.

Datum: 29. November-1. Dezember 2024

Ort: Luzern (CH)

BioFach

Weltleitmesse für Bio-Lebensmittel

Datum: 11.-14. Februar 2025

Ort: Nürnberg (D)

Gastia

Die Fach- und Erlebnismesse für Gastfreundschaft

Datum: 23.-25. März 2025

Ort: St.Gallen (CH)

TUTTOFOOD

Internationale B2B-Messe für Food & Beverage

Datum: 05.-08. Mai 2025

Ort: Mailand (I)

LABVOLUTION

Europäische Fachmesse für innovative Laborausstattung und die Optimierung von Labor-Workflows

Datum: 20.-22. Mai 2025

Ort: Hannover (D)

Automatica

Die Leitmesse für intelligente Automation und Robotik

Datum: 24.-27. Juni 2025

Ort: München (D)

LASER World of PHOTONICS

Weltleitmesse und Kongressfür Komponenten, Systeme und Anwendungen der Photonik

Datum: 24.-27. Juni 2025

Ort: München (D)

Oils + fats

Leitmesse der Öl- und Fettindustrie in Europa.

Datum: 15.-19. September 2025

Ort: München (D)

Ilmac

Fachmesse für Prozess- und Labortechnologie

Datum: 16.-18. September 2025

Ort: Basel (CH)

Swiss Medtech Expo

Fachmesse und Symposium: Inspiration, Weiterbildung und Netzwerk

Datum: 16. - 17. September 2025

Ort: Luzern (CH)

AM Expo

Fachmesse und Symposium: Inspiration, Weiterbildung und Netzwerk

Datum: 16.-17. September 2025

Ort: Luzern (CH)

CMS Berlin

Internationale Leitmesse für Reinigung und Hygiene

Datum: 23.-26. September 2025

Ort: Berlin (D)

POWTECH

Pharma.Manufacturing.Excellence

Datum: 23. - 25. September 2025

Ort: Nürnberg (D)

Anuga

Weltweite Ernährungsmesse für Handel und Gastronomie/Ausser-Haus-Markt

Datum: 04.-08. Oktober 2025

Ort: Köln (D)

A + A

Messe und Kongress für Arbeitsschutz und Arbeitssicherheit

Datum: 04.-07. November 2025

Ort: Düsseldorf (D)

igeho

Internationale Branchenplattform für Hotellerie, Gastronomie, Take-away und Care

Datum: 15.-19. November 2025

Ort: Basel (CH)

Pumps & Valves

Die Fachmesse für industrielle Pumpen, Armaturen & Prozesse

Datum: 26. - 27. November 2025

Ort: Zürich (CH)

index

Weltleitmesse für Vliesen

Datum: 21.-24. April 2026

Ort: Genf (CH)

interpack

Führende Messe für Prozesse und Verpackung

Datum: 07.-13. Mai 2026

Ort: Düsseldorf (D)

Bezugsquellenverzeichnis