Gentherapie-Allianz gegen Alzheimer und Parkinson

Publiziert

Eine umfangreiche Zusammenarbeit von Biogen und Sangamo für Gentherapien in der Neurologie konzentrierte sich zunächst auf die Entwicklung von ST-501 für Tauopathien einschließlich Alzheimer, ST-502 für Synucleinopathien einschließlich Parkinson und eine neuromuskuläre Erkrankung sowie exklusiven Rechte für neun weitere nicht genannte neurologische Erkrankungen.

  • Biogen zahlt Sangamo 350 Millionen US-Dollar, einschließlich einer Lizenzgebühr und einer Beteiligung an Sangamo-Aktien
  • Sangamo ist berechtigt, bis zu 2,37 Milliarden US-Dollar bei Erreichung bestimmter Meilensteine sowie Lizenzgebühren für potenzielle kommerzielle Nettoumsätze zu erhalten
  • Der Zugang von Biogen zu Sangamos Genregulationstherapien ergänzt die wachsenden Bemühungen in der Gentherapie bei verschiedenen neurologischen Erkrankungen

Biogen und Sangamo Therapeutics.  ein Unternehmen für genomische Medizin, gaben bekannt, dass sie eine weltweite Lizenzvereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung von ST-501 für Tauopathien einschließlich Alzheimer, ST-502 für Synucleinopathien einschließlich Parkinson, einer dritten neuromuskuläre Erkrankung und bis zu neun weiteren neurologische Erkrankungen abgeschlossen haben. Die Unternehmen werden Sangamos firmeneigene Zinkfingerprotein (ZFP) -Technologie nutzen, die über das Adeno-assoziierte Virus (AAV) bereitgestellt wird, um die Expression von Schlüsselgenen zu modulieren, die an neurologischen Erkrankungen beteiligt sind.

«Als Pionier der Neurowissenschaften wird Biogen mit Sangamo an einem neuen Ansatz zur Genregulationstherapie auf DNA-Ebene zusammenarbeiten, der das Potenzial hat, herausfordernde neurologische Erkrankungen von globaler Bedeutung zu behandeln. Wir wollen diese Programme weiterentwickeln, um neue Arzneimittelanwendungen zu erforschen«, sagte Alfred Sandrock Jr., Ph.D., Executive Vice President für Forschung und Entwicklung bei Biogen.

«Derzeit gibt es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen für Patienten mit verheerenden neurodegenerativen Erkrankungen wie Alzheimer und Parkinson. Dies schafft eine Dringlichkeit für die Entwicklung von Arzneimitteln, die nicht nur Symptome wie die aktuellen Versorgungsstandards behandeln, sondern das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder stoppen», sagte Sandy Macrae, CEO von Sangamo. «Wir glauben, dass das Versprechen der genomischen Medizin in den Neurowissenschaften darin besteht, Patienten eine einmalige Behandlung zur Veränderung ihrer natürlichen Krankheitsgeschichte anzubieten, indem die zugrunde liegende Ursache auf genomischer Ebene angegangen wird.»

Kombination von Zinkfingertechnologie und neurowissenschaftlicher Forschung

Die Genomregulationstechnologie von Sangamo, Zinkfingerprotein-Transkriptionsfaktoren (ZFP-TFs), wird derzeit mit AAVs geliefert und fungiert auf DNA-Ebene, um die Expression spezifischer Gene selektiv zu unterdrücken oder zu aktivieren, um einen gewünschten therapeutischen Effekt zu erzielen. In präklinischen Studien wurde unter Verwendung von AAV-Vektoren eine hochspezifische, wirksame und abstimmbare Repression von Tau- und Alpha-Synuclein nachgewiesen, um Tau-zielgerichtete (ST-501) und Alpha-Synuclein-zielgerichtete (ST-502) ZFP-TFs zu liefern.

«Die Kombination aus Sangamos firmeneigener Zinkfingertechnologie, Biogens unübertroffener neurowissenschaftlicher Forschung, Arzneimittelentwicklung sowie Vermarktungserfahrung und -fähigkeiten und unserem gemeinsamen Engagement, Patienten mit neurologischen Erkrankungen innovative Medikamente anzubieten, bildet die Grundlage für eine robuste und überzeugende Zusammenarbeit», sagte Stephane Boissel, Leiter Unternehmensstrategie bei Sangamo. «Diese Zusammenarbeit ist ein Beispiel für Sangamos Engagement für unsere fortlaufende Strategie, Partnerprogramme zu entwickeln, die sich an erhebliche und unterschiedliche Patientenpopulationen in Krankheitsbereichen richten, die komplexe klinische Studiendesigns und kommerzielle Wege erfordern. Dadurch können Patienten schneller und effizienter behandelt und gleichzeitig der maximale Nutzen aus unserer Plattform gezogen werden.»

Im Rahmen der Zusammenarbeit hat Biogen die exklusiven weltweiten Rechte an ST-501 für Tauopathien einschließlich Alzheimer, ST-502 für Synucleinopathien einschließlich Parkinson und eine drittes nicht bekannt gegebene neuromuskuläre Erkrankung. Darüber hinaus hat Biogen das ausschließliche Recht, innerhalb eines Zielauswahlzeitraums von fünf Jahren bis zu neun weitere nicht genannte Erkrankungen zu benennen. Sangamo wird frühzeitig Forschungsaktivitäten durchführen, deren Kosten von den Unternehmen geteilt werden, um die Kombination von proprietären ZNS-Abgabevektoren und ZFP-TFs zu entwickeln, die auf therapeutisch relevante Gene abzielen. Biogen wird dann die Verantwortung und die Kosten für die Erforschung neuer Arzneimittelstudien, die klinische Entwicklung, die damit verbundenen regulatorischen Wechselwirkungen und die weltweite Vermarktung übernehmen.

Potentielle Upside für Sangamo

Sangamo wird für die GMP-Fertigungsaktivitäten für die ersten klinischen Studien für die ersten drei Produkte der Zusammenarbeit verantwortlich sein und plant, seine internen Fertigungskapazitäten zu nutzen. Biogen übernimmt für jedes der ersten drei Produkte die Verantwortung für die Herstellung von GMP über die erste klinische Studie hinaus.

Nach Abschluss dieser Transaktion erhält Sangamo 350 Millionen US-Dollar, darunter 125 Millionen US-Dollar an Lizenzgebühren und 225 Millionen US-Dollar aus dem Verkauf neuer Sangamo-Aktien oder rund 24 Millionen Aktien zu 9,21 US-Dollar pro Aktie. Darüber hinaus kann Sangamo bis zu 2,37 Milliarden US-Dollar für andere Meilensteinzahlungen für Entwicklung, Regulierung und Handel erhalten, darunter bis zu 925 Millionen US-Dollar für Meilensteinzahlungen vor der Genehmigung und bis zu 1.445 Millionen US-Dollar für den ersten kommerziellen Verkauf und andere verkaufsbezogene Meilensteinzahlungen. Sangamo ist auch berechtigt, von Biogen gestufte hohe einstellige bis untere zweistellige Lizenzgebühren für potenzielle kommerzielle Nettoverkäufe von Produkten zu erhalten, die sich aus der Zusammenarbeit ergeben. Der Abschluss der Transaktion hängt vom Abschluss der kartellrechtlichen Überprüfung ab, einschließlich des Hart-Scott-Rodino (HSR) Antitrust Improvements Act von 1976 in den USA.

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Bezugsquellenverzeichnis