Gentherapie-Allianz gegen Alzheimer und Parkinson

Publiziert

Eine umfangreiche Zusammenarbeit von Biogen und Sangamo für Gentherapien in der Neurologie konzentrierte sich zunächst auf die Entwicklung von ST-501 für Tauopathien einschließlich Alzheimer, ST-502 für Synucleinopathien einschließlich Parkinson und eine neuromuskuläre Erkrankung sowie exklusiven Rechte für neun weitere nicht genannte neurologische Erkrankungen.

  • Biogen zahlt Sangamo 350 Millionen US-Dollar, einschließlich einer Lizenzgebühr und einer Beteiligung an Sangamo-Aktien
  • Sangamo ist berechtigt, bis zu 2,37 Milliarden US-Dollar bei Erreichung bestimmter Meilensteine sowie Lizenzgebühren für potenzielle kommerzielle Nettoumsätze zu erhalten
  • Der Zugang von Biogen zu Sangamos Genregulationstherapien ergänzt die wachsenden Bemühungen in der Gentherapie bei verschiedenen neurologischen Erkrankungen

Biogen und Sangamo Therapeutics.  ein Unternehmen für genomische Medizin, gaben bekannt, dass sie eine weltweite Lizenzvereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung von ST-501 für Tauopathien einschließlich Alzheimer, ST-502 für Synucleinopathien einschließlich Parkinson, einer dritten neuromuskuläre Erkrankung und bis zu neun weiteren neurologische Erkrankungen abgeschlossen haben. Die Unternehmen werden Sangamos firmeneigene Zinkfingerprotein (ZFP) -Technologie nutzen, die über das Adeno-assoziierte Virus (AAV) bereitgestellt wird, um die Expression von Schlüsselgenen zu modulieren, die an neurologischen Erkrankungen beteiligt sind.

«Als Pionier der Neurowissenschaften wird Biogen mit Sangamo an einem neuen Ansatz zur Genregulationstherapie auf DNA-Ebene zusammenarbeiten, der das Potenzial hat, herausfordernde neurologische Erkrankungen von globaler Bedeutung zu behandeln. Wir wollen diese Programme weiterentwickeln, um neue Arzneimittelanwendungen zu erforschen«, sagte Alfred Sandrock Jr., Ph.D., Executive Vice President für Forschung und Entwicklung bei Biogen.

«Derzeit gibt es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen für Patienten mit verheerenden neurodegenerativen Erkrankungen wie Alzheimer und Parkinson. Dies schafft eine Dringlichkeit für die Entwicklung von Arzneimitteln, die nicht nur Symptome wie die aktuellen Versorgungsstandards behandeln, sondern das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder stoppen», sagte Sandy Macrae, CEO von Sangamo. «Wir glauben, dass das Versprechen der genomischen Medizin in den Neurowissenschaften darin besteht, Patienten eine einmalige Behandlung zur Veränderung ihrer natürlichen Krankheitsgeschichte anzubieten, indem die zugrunde liegende Ursache auf genomischer Ebene angegangen wird.»

Kombination von Zinkfingertechnologie und neurowissenschaftlicher Forschung

Die Genomregulationstechnologie von Sangamo, Zinkfingerprotein-Transkriptionsfaktoren (ZFP-TFs), wird derzeit mit AAVs geliefert und fungiert auf DNA-Ebene, um die Expression spezifischer Gene selektiv zu unterdrücken oder zu aktivieren, um einen gewünschten therapeutischen Effekt zu erzielen. In präklinischen Studien wurde unter Verwendung von AAV-Vektoren eine hochspezifische, wirksame und abstimmbare Repression von Tau- und Alpha-Synuclein nachgewiesen, um Tau-zielgerichtete (ST-501) und Alpha-Synuclein-zielgerichtete (ST-502) ZFP-TFs zu liefern.

«Die Kombination aus Sangamos firmeneigener Zinkfingertechnologie, Biogens unübertroffener neurowissenschaftlicher Forschung, Arzneimittelentwicklung sowie Vermarktungserfahrung und -fähigkeiten und unserem gemeinsamen Engagement, Patienten mit neurologischen Erkrankungen innovative Medikamente anzubieten, bildet die Grundlage für eine robuste und überzeugende Zusammenarbeit», sagte Stephane Boissel, Leiter Unternehmensstrategie bei Sangamo. «Diese Zusammenarbeit ist ein Beispiel für Sangamos Engagement für unsere fortlaufende Strategie, Partnerprogramme zu entwickeln, die sich an erhebliche und unterschiedliche Patientenpopulationen in Krankheitsbereichen richten, die komplexe klinische Studiendesigns und kommerzielle Wege erfordern. Dadurch können Patienten schneller und effizienter behandelt und gleichzeitig der maximale Nutzen aus unserer Plattform gezogen werden.»

Im Rahmen der Zusammenarbeit hat Biogen die exklusiven weltweiten Rechte an ST-501 für Tauopathien einschließlich Alzheimer, ST-502 für Synucleinopathien einschließlich Parkinson und eine drittes nicht bekannt gegebene neuromuskuläre Erkrankung. Darüber hinaus hat Biogen das ausschließliche Recht, innerhalb eines Zielauswahlzeitraums von fünf Jahren bis zu neun weitere nicht genannte Erkrankungen zu benennen. Sangamo wird frühzeitig Forschungsaktivitäten durchführen, deren Kosten von den Unternehmen geteilt werden, um die Kombination von proprietären ZNS-Abgabevektoren und ZFP-TFs zu entwickeln, die auf therapeutisch relevante Gene abzielen. Biogen wird dann die Verantwortung und die Kosten für die Erforschung neuer Arzneimittelstudien, die klinische Entwicklung, die damit verbundenen regulatorischen Wechselwirkungen und die weltweite Vermarktung übernehmen.

Potentielle Upside für Sangamo

Sangamo wird für die GMP-Fertigungsaktivitäten für die ersten klinischen Studien für die ersten drei Produkte der Zusammenarbeit verantwortlich sein und plant, seine internen Fertigungskapazitäten zu nutzen. Biogen übernimmt für jedes der ersten drei Produkte die Verantwortung für die Herstellung von GMP über die erste klinische Studie hinaus.

Nach Abschluss dieser Transaktion erhält Sangamo 350 Millionen US-Dollar, darunter 125 Millionen US-Dollar an Lizenzgebühren und 225 Millionen US-Dollar aus dem Verkauf neuer Sangamo-Aktien oder rund 24 Millionen Aktien zu 9,21 US-Dollar pro Aktie. Darüber hinaus kann Sangamo bis zu 2,37 Milliarden US-Dollar für andere Meilensteinzahlungen für Entwicklung, Regulierung und Handel erhalten, darunter bis zu 925 Millionen US-Dollar für Meilensteinzahlungen vor der Genehmigung und bis zu 1.445 Millionen US-Dollar für den ersten kommerziellen Verkauf und andere verkaufsbezogene Meilensteinzahlungen. Sangamo ist auch berechtigt, von Biogen gestufte hohe einstellige bis untere zweistellige Lizenzgebühren für potenzielle kommerzielle Nettoverkäufe von Produkten zu erhalten, die sich aus der Zusammenarbeit ergeben. Der Abschluss der Transaktion hängt vom Abschluss der kartellrechtlichen Überprüfung ab, einschließlich des Hart-Scott-Rodino (HSR) Antitrust Improvements Act von 1976 in den USA.

EVENTS

BioFach

Weltleitmesse für Bio-Lebensmittel

Datum: 14.-17. Februar 2023

Ort: Nürnberg (D)

Vivaness

Internationale Fachmesse für Naturkosmetik

Datum: 14.-17. Februar 2023

Ort: Nürnberg (D)

LOPEC

International führende Fachmesse mit Kongress für Gedruckte Elektronik

Datum: 01.-02. März 2023

Ort: München (D)

ZHAW-IFM Day

Der IFM-Day der ZHAW findet als Begegnungstag für FM-Ausbildung und FM-Praxis statt.

Datum: 10. März 2023

Ort: Wädenswil (CH)

INTERNORGA

Leitmesse für den Ausser-Haus-Markt

Datum: 10.-14. März 2023

Ort: Hamburg (D)

Pro Wein

Internationale Fachmesse Weine und Spirituosen

Datum: 19.-21. März 2023

Ort: Düsseldorf (D)

Trendtage Gesundheit Luzern

Die TGL sind die führende nationale Plattform für Trends und Perspektiven im Gesundheitswesen.

Datum: 22.-23. März 2023

Ort: Luzern (CH)

HR Festival Europe

Fachmesse für HRM, trainings to business und Corporate Health

Datum: 28.-29. März 2023

Ort: Zürich (CH)

Gastia

Die Fach- und Erlebnismesse für Gastfreundschaft

Datum: 2.-4. April 2023

Ort: Olma Messen St.Gallen (CH)

Hannover Messe

TRANSFORMING INDUSTRY TOGETHER

Datum: 17.-21. April 2023

Ort: Hannover (D)

SBK Kongress

Kongress vom Berufsverband der diplomierten Pflegefachpersonen der Schweiz

Datum: 20.-21. April 2023

Ort: Online (CH)

LogiMat

Internationale Fachmesse für Intralogistik

Datum: 25.-27. April 2023

Ort: Stuttgart (D)

Altenpflegemesse

Leitmesse für die Pflegewirtschaft

Datum: 25.-27. April 2023

Ort: Nürnberg (D)

DMEA

Connecting Digital Health

Datum: 25.-27. April 2023

Ort: Berlin (D)

Lebensmitteltag

Die führende schweizerische Lebensmittelfachtagung von bio.inspecta und SQS

Datum: 27. April 2023

Ort: Luzern (CH)

interpack

Führende Messe für Prozesse und Verpackung

Datum: 04.-10. Mai 2023

Ort: Düsseldorf (D)

TUTTOFOOD

Internationale B2B-Messe für Food & Beverage

Datum: 08.-11. Mai 2023

Ort: Mailand (I)

Control

Internationale Fachmesse für Qualitätssicherung

Datum: 09.-12. Mai 2023

Ort: Stuttgart (D)

LABVOLUTION

Als europäische Fachmesse für innovative Laborausstattung und die Optimierung von Labor-Workflows bildet die LABVOLUTION das gesamte Spektrum der Laborwelt ab und zeigt neue Wege für Anwenderbranchen auf.

Datum: 09.-11. Mai 2023

Ort: Messegelände Hannover (D)

Vorsorge-Symposium

Fachmesse 2. Säule sowie ein Vorsorge-Symposium

Datum: 14.-15. Juni 2023

Ort: Zürich (CH)

MedtecLIVE with T4M

Fachmesse für die gesamte Wertschöpfungskette der Medizintechnik

Datum: 23.-25. Mai 2023

Ort: Nürnberg/Stuttgart (D)

HealthEXPO

Gesundheit, New Health Care und Zukunftsform

Datum: 26. Mai 2023

Ort: Basel (CH)

EPHJ-EPMT-SMT

Interationale Ausstellung für Uhrenindustrie, Mikrotechnologie und Medizinaltechnik

Datum: 06.-09. Juni 2023

Ort: Palexpo Genf (CH)

MedTech Summit

Kongress mit technologie- und marktrelevante Themen aus der Medizintechnik- und Gesundheitsbranche

Datum: 19.-23. Juni 2023

Ort: Brussels, Belgium (D)

Automatica

Leitmesse für intelligente Automation und Robotik

Datum: 27.-30. Juni 2023

Ort: München (D)

Blezinger Healthcare

7. Fachkonferenz - Das Pflegeheim der Zukunft

Datum: 22.-23. Juni 2023

Ort: Luzern (CH)

LASER World of PHOTONICS

Weltleitmesse für Komponenten, Systeme und Anwendungen der Photonik

Datum: 27.-30. Juni 2023

Ort: München (D)

SWISS eHEALTH FORUM

Pusher der Digitalisierung im Gesundheitswesen

Datum: 29.-30. Juni 2023

Ort: Bern (CH)

Additive Manufacturing Forum

Die Entscheider- und Expertenkonferenz bringt das gesamte Wertschöpfungssystem rund um die additive Fertigung zusammen.

Datum: 04.-05. Juli 2023

Ort: Berlin (D)

AM Expo

Fachmesse und Symposium: Inspiration, Weiterbildung und Netzwerk

Datum: 12.-13. September 2023

Ort: Luzern (CH)

Swiss Medtech Expo

Fachmesse und Symposium: Inspiration, Weiterbildung und Netzwerk

Datum: 12.-13. September 2023

Ort: Luzern (CH)

Rehacare

Die REHACARE ist die internationale Fachmesse für Rehabilitation, Prävention, Inklusion und Pflege.

Datum: 13.-16. September 2023

Ort: Düsseldorf (D)

Ilmac

Fachmesse für Prozess- und Labortechnologie

Datum: 26.-28. September 2023

Ort: Basel (CH)

POWTECH

Pharma.Manufacturing.Excellence

Datum: 26.-28. September 2023

Ort: Nürnberg (D)

Anuga

Weltweite Ernährungsmesse für Handel und Gastronomie/Ausser-Haus-Markt

Datum: 07.-11. Oktober 2023

Ort: Köln (D)

Blezinger Healthcare

12. Fachkonferenz - Das Spital der Zukunft

Datum: 19.-21. Oktober 2023

Ort: Luzern (CH)

A + A

Internationale Fachmesse für Persönlichen Schutz, Betriebliche Sicherheit und Gesundheit bei der Arbeit.

Datum: 24.-27. Oktober 2023

Ort: Düsseldorf (D)

maintenance Schweiz

Schweizer Fachmesse für industrielle Instandhaltung und Facility Management

Datum: 25.-26. Oktober 2023

Ort: Zürich (CH)

Pumps & Valves

Fachmesse für Pumpen- und Ventiltechnik

Datum: 25.-26. Oktober 2023

Ort: Zürich (CH)

IN.STAND

Die Fachmesse für Instandhaltung und Services

Datum: 07.-08. November 2023

Ort: Stuttgart (D)

Medica

Die Weltleitmesse der Medizinbranche

Datum: 13.-16. November 2023

Ort: Düsseldorf (D)

Compamed

Schmelztiegel für High-Tech-Lösungen in der Medizintechnik

Datum: 13.-16. November 2023

Ort: Düsseldorf (D)

igeho

Internationale Plattform für Hotellerie, Gastronomie, Take-away und Care-Institutionen in der Schweiz

Datum: 18.-22. November 2023

Ort: Basel (CH)

Lefa (ehemals Mefa)

Branchentreffpunkt für das verarbeitende schweizerische Lebensmittelgewerbe

Datum: 18.-22. November 2023

Ort: Basel (CH)

Heimtextil

Weltweit führende Fachmesse für Wohn- und Objekttextilien

Datum: 09.-12. Januar 2024

Ort: Frankfurt (D)

Swissbau

Die führende Plattform der Bau- und Immobilienwirtschaft in der Schweiz.

Datum: 16.-19. Januar 2024

Ort: Basel (CH)

Anuga FoodTec

Internationale Zuliefermesse für die Lebensmittel-und Getränkeindustrie

Datum: 19.-22. März 2024

Ort: Köln (D)

analytica

Leitmesse für Labortechnik, Analytik, Biotechnologie und analytica conference

Datum: 09.-12. April 2024

Ort: München (D)

IFAT

Weltleitmesse für Wasser-, Abwasser-, Abfall- und Rohstoffwirtschaft

Datum: 13.-17. Mai 2024

Ort: München (D)

drupa

Weltweit führenden Fachmesse für Drucktechnologien

Datum: 28. Mai - 07. Juni 2024

Ort: Düsseldorf (D)

ArbeitsSicherheitSchweiz

Fachmesse für Arbeitssicherheit, Gesundheitsschutz & Gesundheitsförderung am Arbeitsplatz

Datum: 05.-06. Juni 2024

Ort: Bern (CH)

aqua pro

B2B-Plattform in der Schweiz für Fachkräfte des Globalen Wasserkreislaufs

Datum: 2024

Ort: Bulle (CH)

Achema

Internationale Leitmesse der Prozessindustrie

Datum: 10.-14. Juni 2024

Ort: Frankfurt am Main (D)

PFLEGE PLUS

Die Fachmesse PFLEGE PLUS bringt Fachbesucher mit ausstellenden Unternehmen, Branchenverbände sowie Experten des Pflegemarkts zusammen.

Datum: 14.-16. Mai 2024

Ort: Stuttgart (D)

all about automation

Fachmesse für Industrieautomation

Datum: 28.-29. August 2024

Ort: Zürich (CH)

Cleanzone

Internationale Fachmesse und Kongress für Reinraumtechnologie

Datum: 25.-26. September 2024

Ort: Frankfurt am Main (D)

FachPack

Europäische Fachmesse für Verpackung, Technik, Veredelung und Logistik

Datum: 24.-26. September 2024

Ort: Nürnberg (D)

Ilmac Lausanne

Networking. Forum. Aussteller

Datum: 25.-26. September 2024

Ort: Lausanne (CH)

Chillventa

Weltleitmesse der Kältetechnik

Datum: 08.-10. Oktober 2024

Ort: Nürnberg (D)

SIAL

Fachmesse für Nahrungsmittel-Innovationen

Datum: 19.-23 Oktober 2024

Ort: Paris (F)

ZAGG

DER BRANCHENTREFFPUNKT MIT RELEVANTEN GASTRO-TRENDS

Datum: 20.-23. Oktober 2024

Ort: Luzern (CH)

Ifas

Fachmesse für Gesundheitsmarkt

Datum: 22.-24. Oktober 2024

Ort: Digital (CH)

all4pack Paris

The global marketplace for Packaging Processing Printing Handling

Datum: 04.-07. November 2024

Ort: Paris (F)

Swiss Handicap

Nationale Messe für Menschen mit und ohne Behinderung.

Datum: 29. November-1. Dezember 2024

Ort: Luzern (CH)

Oils + fats

Leitmesse der Öl- und Fettindustrie in Europa.

Datum: Herbst 2025

Ort: München (D)

Bezugsquellenverzeichnis