Etranacogene dezaparvovec hat bereits den Status «Breakthrough Therapy» von der US-amerikanischen Food and Drug Administration und wurde von der EMA in das Priority Medicine (PRIME)-Programm für ungedeckten medizinischen Bedarf aufgenommen. CSL Behring plant, Zulassungsanträge für die Zulassung von Etranacogene dezaparvovec in der Europäischen Union und den Vereinigten Staaten in der ersten Hälfte des Jahres 2022 einzureichen.
CSL Behring hat kürzlich positive Ergebnisse der HOPE-B-Zulassungsstudie mit Etranacogene dezaparvovec bekannt gegeben. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt der Nichtunterlegenheit bei einer annualisierten Blutungsrate nach stabiler Faktor-IX-Aktivität (FIX), die nach 18 Monaten nach einer Einzeldosis bewertet wurde. Sie erreichte auch einen sekundären Endpunkt, der die statistische Überlegenheit bei der Reduzierung der annualisierten Blutungsrate im Vergleich zur Basistherapie mit FIX gezeigt hat. Faktor IX ist ein natürlich vorkommendes Protein, das im Körper produziert wird und zur Blutgerinnung beiträgt.
Die Studie zeigte weiterhin, dass Etranacogene dezaparvovec im Allgemeinen gut vertragen wurde. Über 80 % der Nebenwirkungen bei den 53 Patienten, die an der 18-monatigen Nachbeobachtung beteiligt waren, wurden als mild eingestuft.
